La FDA approuve le médicament le plus cher du monde

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la thérapie génique de l'hémophilie B de CSL Behring, un traitement à perfusion unique avec un prix catalogue de 3,5 millions de dollars, ce qui en fait le médicament le plus cher au monde.

L'approbation d'Hemgenix par CSL Behring "offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d'hémophilie B et représente une avancée importante dans le développement de thérapies innovantes pour les personnes souffrant d'un lourd fardeau de maladie associé à cette forme d'hémophilie", a déclaré Peter Marks, directeur de Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.

Hemgenix est utilisé pour traiter les patients atteints d'hémophilie B qui utilisent actuellement un traitement prophylactique par le facteur IX ou qui ont des épisodes hémorragiques spontanés sévères ou qui ont eu des saignements menaçant le pronostic vital. Sur la base d'études cliniques, la perfusion a réduit les saignements annuels et "94 % des patients ont arrêté la prophylaxie par le facteur IX et sont restés sans prophylaxie", a déclaré la société, ouvrant la possibilité au médicament d'éliminer le besoin de traitement de routine à vie dans patients adultes.

Résultant d'un défaut d'un seul gène, l'hémophilie B est un trouble hémorragique rare et permanent dont le traitement actuellement disponible nécessite que les patients subissent des perfusions prophylactiques rigoureuses à vie de facteur IX. Bien qu'efficace, les patients sont sujets à des épisodes hémorragiques spontanés, tandis que Hemgenix permet aux gens de "faire leur propre facteur IX", selon CSL Behring.

Hemgenix traite les patients au niveau du génome, avec un virus modifié qui porte le gène exprimé dans le foie pour produire le facteur de coagulation IX. On pense que les thérapies géniques améliorent considérablement les conditions médicales en s'attaquant aux causes sous-jacentes.

"Même si le prix est un peu plus élevé que prévu, je pense qu'il a des chances de succès car 1) les médicaments existants sont également très chers et 2) les patients hémophiles vivent dans la peur constante des saignements", a-t-il déclaré à Bloomberg Brad Loncar, chef directeur général de Loncar Investments. "Un produit de thérapie génique sera attrayant pour certains."

Le traitement unique d'Hemgenix peut permettre aux personnes d'éviter les perfusions régulières des fournisseurs de traitement actuels, Biogen et Pfizer. Le prix courant n'est pas nécessairement ce que les patients paient pour le médicament, heureusement, car il y aura des subventions gouvernementales.

L'hémophilie est un trouble de la coagulation caractérisé par l'incapacité de l'organisme à coaguler correctement le sang en raison d'un manque de protéines de coagulation ou de facteurs de coagulation suffisants. Il s'agit presque toujours d'une maladie génétique, qui est préoccupante lorsque le saignement se produit à l'intérieur et entraîne des lésions organiques et tissulaires potentiellement mortelles. Les symptômes comprennent des saignements excessifs dus à des coupures, du sang dans les urines et des saignements dans le cerveau. De nombreuses personnes naissent avec ce trouble, et le type le plus courant est l'hémophilie A avec un faible facteur VIII, suivie de l'hémophilie B avec un faible facteur IX. L'hémophilie acquise peut être causée par des maladies auto-immunes et des réactions indésirables aux médicaments.

Selon la clinique Mayo, l'hémophilie survient presque toujours chez les garçons et se transmet de la mère à l'enfant par l'un des gènes de la mère. Les Centers for Disease Control and Prevention (CDC) indiquent que l'hémophilie survient dans environ 1 naissance masculine sur 5 000. Un cas connu d'hémophilie était celui du fils du tsar Nicolas II, Alexei Romanov, dont la maladie a influencé l'histoire russe grâce à l'intervention de guérison de Raspoutine. La FDA a approuvé Hemgenix à la suite des résultats d'une étude clinique multinationale, ouverte, à un seul bras, de phase III HOPE-B évaluant l'innocuité et l'efficacité du traitement.

Sur la base d'une étude de 54 participants, Hemgenix a augmenté les niveaux d'activité du facteur IX et réduit le besoin de prophylaxie de remplacement de routine, tandis qu'il y avait une réduction de 54 % du taux de saignement annuel par rapport au départ. La thérapie génique a permis aux patients de produire une activité moyenne du facteur IX de 39% à six mois et de 36,7% à 24 mois après la perfusion, a déclaré CSL Behring. Après le traitement, 51 des 54 participants ont arrêté l'utilisation prophylactique et sont restés libres de traitements prophylactiques continus antérieurs.

Les effets indésirables les plus courants après la thérapie génique Hemgenix étaient des enzymes hépatiques élevées, des maux de tête, des taux élevés d'une certaine enzyme sanguine, des symptômes pseudo-grippaux, des réactions liées à la perfusion, de la fatigue, des nausées et des nausées.

Alors en tout cas c'est un grand pas en avant pour la médecine : un peu cher, mais la vie n'a pas de prix.


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L'article La FDA approuve le médicament le plus cher au monde provient de Scénarios économiques .


Cet article est une traduction automatique de la langue italienne d’un article publié sur le site Scenari Economici à l’URL https://scenarieconomici.it/la-fda-approva-il-farmaco-piu-costoso-al-mondo/ le Sat, 26 Nov 2022 16:00:04 +0000.